創(chuàng)新藥研發(fā)在當(dāng)下受到業(yè)界的廣泛關(guān)注。
2025年上半年，我國(guó)共批準(zhǔn)創(chuàng)新藥43款，同比增長(zhǎng)59%，接近2024年批準(zhǔn)創(chuàng)新藥48個(gè)的全年數(shù)量。
中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)正從數(shù)量規(guī)模型向質(zhì)量型轉(zhuǎn)變，并逐步具備了與全球頂尖制藥公司競(jìng)爭(zhēng)的實(shí)力，目前中國(guó)新藥的臨床開發(fā)周期已躍居國(guó)際前列。
從交易來看，2018年至2024年，中國(guó)創(chuàng)新藥管線的對(duì)外授權(quán)（license-out）交易活動(dòng)呈爆發(fā)式增長(zhǎng)，數(shù)量、總金額不斷攀升，其中多個(gè)項(xiàng)目成為國(guó)際大型藥企引進(jìn)的核心資產(chǎn)，中國(guó)企業(yè)在全球創(chuàng)新藥版圖中話語權(quán)顯著增強(qiáng)。創(chuàng)新藥領(lǐng)域利好政策不斷出臺(tái)，有效助推行業(yè)全鏈條發(fā)展，亮眼的臨床數(shù)據(jù)和不斷刷新的商務(wù)拓展（BD）交易額，展示了中國(guó)生物制藥的全球競(jìng)爭(zhēng)力正不斷增強(qiáng)。
高效審評(píng)助推產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程
有關(guān)部門密集出臺(tái)系列政策推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)審評(píng)用時(shí)從2017年的420個(gè)工作日縮短至235個(gè)工作日；2018年以來，經(jīng)過7輪調(diào)整，累計(jì)已將149種創(chuàng)新藥納入醫(yī)保藥品目錄。
中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，從臨床端看，數(shù)據(jù)顯示中國(guó)創(chuàng)新藥從新藥臨床研究申請(qǐng)（IND）申報(bào)至獲批的平均天數(shù)縮短，整體的藥物可及性與臨床價(jià)值評(píng)估機(jī)制也在逐步完善。
一直以來，單病種發(fā)病率低、病情復(fù)雜、診斷難度大等因素，制約著罕見病藥物臨床研發(fā)。此前，罕見病藥物可及性差是這一領(lǐng)域存在的主要困境之一。針對(duì)罕見病患者的用藥問題，有關(guān)部門出臺(tái)一系列措施如加速罕見病藥品審評(píng)審批、公布國(guó)家罕見病名錄等，為滿足罕見病臨床用藥開辟多通道。
中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人提到，近年來，中國(guó)創(chuàng)新藥從跟隨模仿逐漸邁向原創(chuàng)創(chuàng)新，部分領(lǐng)域已具備全球引領(lǐng)能力，研發(fā)實(shí)力和國(guó)際化水平顯著提升。從產(chǎn)業(yè)端看，中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)正加速推進(jìn)機(jī)制創(chuàng)新和差異化布局，靶點(diǎn)選擇更加聚焦未滿足臨床需求，新興靶點(diǎn)不斷涌現(xiàn)、新型分子形式進(jìn)入集中研發(fā)階段，推動(dòng)整體管線質(zhì)量躍升。
與此同時(shí)，盡管我國(guó)的創(chuàng)新管線已經(jīng)接近全球頂尖水平，在部分領(lǐng)域的創(chuàng)新內(nèi)涵上依然存在差距。在創(chuàng)新方面研發(fā)更加貼近患者真實(shí)需求的同時(shí)，也要加強(qiáng)源頭創(chuàng)新能力，強(qiáng)化原創(chuàng)靶點(diǎn)、新機(jī)制藥物研發(fā)，建立完整的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化鏈條。
“出海”正當(dāng)時(shí)
圍繞中國(guó)創(chuàng)新藥企怎樣從“跟隨者”轉(zhuǎn)向“引領(lǐng)者”，不同企業(yè)通過探索對(duì)外授權(quán)（License-out）、聯(lián)合開發(fā)、新公司（NewCo）以及自主出海等不同模式，紛紛尋求商業(yè)價(jià)值的國(guó)際化認(rèn)可。
隨著中國(guó)創(chuàng)新藥企持續(xù)投入原創(chuàng)研發(fā)、深化國(guó)際合作，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥將在全球市場(chǎng)扮演更重要的角色，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中不可或缺的力量。
BD交易對(duì)于早期研發(fā)型企業(yè)而言，其核心價(jià)值在于實(shí)現(xiàn)資源互補(bǔ)——既能引入關(guān)鍵的研發(fā)資金，也能借助合作方的外部資源，加快研發(fā)進(jìn)程。對(duì)于研發(fā)確定性較高的產(chǎn)品，通過在交易條款中設(shè)計(jì)區(qū)域性分階段授權(quán)、階段性收益分成等機(jī)制，構(gòu)建多元化利益分配池，保障企業(yè)長(zhǎng)遠(yuǎn)收益。與跨國(guó)藥企的合作不僅有助于優(yōu)化資源配置和推動(dòng)項(xiàng)目進(jìn)展，還能顯著提升產(chǎn)品在海外市場(chǎng)的認(rèn)可度與注冊(cè)成功率，為企業(yè)打開更廣闊的國(guó)際市場(chǎng)發(fā)展空間。
從“跟跑”到局部“領(lǐng)跑”
中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，中國(guó)創(chuàng)新藥已實(shí)現(xiàn)從“境內(nèi)有效”向“全球注冊(cè)”轉(zhuǎn)型，部分中國(guó)自主研發(fā)藥物獲得主流市場(chǎng)的高度認(rèn)可，反映出中國(guó)企業(yè)在靶點(diǎn)選擇、臨床設(shè)計(jì)、CMC質(zhì)量、全球注冊(cè)與BD交易等環(huán)節(jié)已初步建立國(guó)際化運(yùn)營(yíng)能力。
對(duì)于創(chuàng)新藥企而言，在全球范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)Best-in-class或First-in-Class并非易事。許多專注于藥物研發(fā)的企業(yè)在整合前沿技術(shù)資源、組建具備國(guó)際視野的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，以及積累知識(shí)產(chǎn)權(quán)合規(guī)經(jīng)驗(yàn)等方面仍面臨諸多挑戰(zhàn)，這些因素共同制約了其在全球市場(chǎng)中的競(jìng)爭(zhēng)力提升。亦有業(yè)內(nèi)人士表示，整體上我國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)依然需要在源頭創(chuàng)新、轉(zhuǎn)化科學(xué)、全球臨床布局等方面持續(xù)提升，發(fā)揮行業(yè)標(biāo)桿作用，堅(jiān)持投身于對(duì)國(guó)家、社會(huì)、企業(yè)均有益的高水平國(guó)際化創(chuàng)新。
國(guó)家支持“真創(chuàng)新”，企業(yè)短板待補(bǔ)齊
從國(guó)家藥監(jiān)局優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作方案，到國(guó)家醫(yī)保局與國(guó)家衛(wèi)生健康委支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施，一系列政策從多方面體現(xiàn)了有關(guān)部門對(duì)真創(chuàng)新、差異化創(chuàng)新的支持。
在藥企陸續(xù)亮出“成績(jī)單”背后，有關(guān)部門也看到，近年來在創(chuàng)新藥熱潮涌現(xiàn)、新藥新技術(shù)頻出、行業(yè)高速發(fā)展的同時(shí)，創(chuàng)新藥領(lǐng)域同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)加劇、創(chuàng)新藥企業(yè)價(jià)格期待與醫(yī)保支付能力尚有落差、多元支付的潛力尚有待激發(fā)等問題也亟待解決。
我國(guó)正處于向原創(chuàng)藥全球競(jìng)爭(zhēng)早期轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵階段，具有技術(shù)創(chuàng)新、臨床資源和成本控制等方面的優(yōu)勢(shì)，特別是在部分賽道已經(jīng)具有全球競(jìng)爭(zhēng)力，但在平臺(tái)技術(shù)積累、全球商業(yè)化與跨境合規(guī)經(jīng)驗(yàn)等方面仍需“補(bǔ)課”。部分科研團(tuán)隊(duì)深耕創(chuàng)新藥研發(fā)，卻在前期方案設(shè)計(jì)中對(duì)醫(yī)保價(jià)值評(píng)估與市場(chǎng)準(zhǔn)入策略關(guān)注不足、經(jīng)驗(yàn)有限，致使成果轉(zhuǎn)化落地時(shí)常遭遇阻礙，相關(guān)藥企亟須系統(tǒng)提升商業(yè)化能力。
創(chuàng)新藥不僅要體現(xiàn)明確的臨床獲益，還需評(píng)估其在納入醫(yī)保后是否能夠促進(jìn)相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)進(jìn)步與產(chǎn)業(yè)升級(jí)。與此同時(shí)，藥品的價(jià)值判斷還將受到適應(yīng)癥覆蓋范圍、潛在受益患者人群規(guī)模等因素的綜合影響，這些因素將在很大程度上決定其市場(chǎng)準(zhǔn)入前景和醫(yī)保支付可行性。
未來行業(yè)發(fā)展亟需多方協(xié)同發(fā)力。在政策層面，應(yīng)持續(xù)完善審評(píng)審批機(jī)制，積極推動(dòng)跨境數(shù)據(jù)的合規(guī)流通，重點(diǎn)加強(qiáng)在數(shù)據(jù)安全評(píng)估和個(gè)人信息保護(hù)影響評(píng)估等關(guān)鍵環(huán)節(jié)的配套制度建設(shè)。在此基礎(chǔ)上，加快構(gòu)建國(guó)家級(jí)公共技術(shù)平臺(tái)和全球臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)等“出海”服務(wù)體系。此外，應(yīng)引導(dǎo)更多長(zhǎng)期資金持續(xù)投入新藥研發(fā)，增強(qiáng)企業(yè)的研發(fā)韌性與持續(xù)性。在人才方面，則需加快培養(yǎng)和引進(jìn)具備海外注冊(cè)、國(guó)際商務(wù)與全球市場(chǎng)準(zhǔn)入能力的復(fù)合型人才，破解當(dāng)前“研發(fā)強(qiáng)、商業(yè)弱”的結(jié)構(gòu)性短板，切實(shí)支撐中國(guó)創(chuàng)新藥走向全球。
中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，面對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)一步高質(zhì)量發(fā)展的需求，我國(guó)創(chuàng)新藥出海需從“創(chuàng)新種子”授權(quán)出海轉(zhuǎn)型升級(jí)為“創(chuàng)新產(chǎn)品”出海，這一路徑也需要我國(guó)監(jiān)管國(guó)際化水平進(jìn)一步提升，增強(qiáng)國(guó)際認(rèn)可度，以監(jiān)管國(guó)際化帶動(dòng)產(chǎn)業(yè)國(guó)際化。作為新藥研發(fā)的源頭仍需要進(jìn)一步推動(dòng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，可以進(jìn)一步明確對(duì)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT臨床研究）的規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)與監(jiān)管規(guī)則，鼓勵(lì)中青年臨床研究者大膽創(chuàng)新，提升早期臨床發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)水平，給予臨床研究機(jī)構(gòu)相關(guān)轉(zhuǎn)化激勵(lì)，并推動(dòng)我國(guó)豐富的臨床數(shù)據(jù)資源的高效利用。
無論采取哪種出海模式，毫無疑問，中國(guó)藥企在全球市場(chǎng)中的價(jià)值與地位已逐漸顯現(xiàn)，隨著中國(guó)頭部醫(yī)藥企業(yè)國(guó)際化意愿逐漸加強(qiáng)，也有行業(yè)人士表示，目前中國(guó)尚未加入PIC/S（國(guó)際藥品認(rèn)證合作組織），國(guó)產(chǎn)自研創(chuàng)新藥出海尚需以接受多國(guó)GMP現(xiàn)場(chǎng)檢查為前提，中國(guó)加入PIC/S進(jìn)程正加快推進(jìn)，期待未來能夠進(jìn)一步助力并加速國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海，提高全球競(jìng)爭(zhēng)力。
